El menor en una consulta médica
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TRATAMIENTO CELULAR

Un niño con leucemia, curado gracias a una terapia pionera en la sanidad pública

Un niño con leucemia, curado gracias a una terapia pionera en la sanidad pública

Se trata de un tratamiento que 'entrena' a las defensas del propio paciente para que ataquen al cáncer. Hasta ahora, ha estado disponible a través de ensayos clínicos

Un niño de 6 años de Alicante que padecía una leucemia linfoblástica aguda de tipo B y que no respondía al tratamiento convencional, se ha curado y ha podido volver a su vida normal gracias a una nueva terapia genética, denominada CAR-T 19, que ha sufragado el Sistema Nacional de Salud (SNS).

Este niño ha sido tratado en el Hospital Sant Joan de Déu, de Esplugues de Llobregat (Barcelona), uno de los tres únicos centros pediátricos acreditados en España para ofrecer el tratamiento CAR-T, junto con el Hospital de la Vall d'Hebron, también en Barcelona, y el Hospital Niño Jesús, de Madrid.

En rueda de prensa este jueves, la jefa de unidad de Linfomas del centro, Susanna Rives, ha explicado que esta nueva terapia, desarrollada por Novartis, consiste en una extracción y posterior transfusión de sangre en la que se modifican los linfocitos T para que destruyan el antígeno tumoral CD19.

Rives ha destacado que se trata de una terapia muy novedosa y todo un hito porque si bien hace tiempo que se trabaja con inmunoterapias contra el cáncer, se ha logrado que el linfocito T "reconozca a la célula tumoral manipulándolo en el laboratorio".

"Manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya", ha detallado Rives, que ha considerado que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composición y se le devuelve con una transfusión.

Aparte de este tratamiento, el hospital suministró en 2016 este tratamiento a 16 pacientes en el marco del ensayo clínico mundial del CAR-T 19 promovido por la farmacéutica para demostrar su seguridad y efectividad del medicamento; más del 80% de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron el CAR-T 19, y el 62% continua sin rastro de la enfermedad a los dos años.

El hito del ensayo es que, pese a haber demostrado que el CAR-T estaba dando "resultados muy buenos", pero era necesario ver si esto se podía hacer a escala mundial y con terapias individualizadas.

Sin embargo, esta terapia no está exenta de complicaciones, que "en la mayoría de veces se pueden superar", pero que pueden llegar a obligar al paciente a ingresar en la UCI, etapa tras la que pueden hacer vida normal.

Las principales complicaciones de la terapia son el síndrome de liberación de citocinas --una respuesta inflamatoria--, toxicidad neurológica y algunos tipos de infección, ya que son pacientes que han recibido mucha quimioterapia.

Otra complicación es que el CAR-T no distingue entre una célula normal y una tumoral, y como resultado se destruyen también los linfocitos B; de modo que a los pacientes se les tiene que inyectar una vez al mes un suero con anticuerpos de Linfocitos B.

"Los resultados son espectaculares", ha dicho Rives, que ha detallado que ahora se usa el medicamento en pacientes con la enfermedad muy avanzada, pero que puede en el futuro puede suponer una revolución si se consigue extender a tumores sólidos, no solo líquidos como la leucemia.

 

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